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Die durch Transthyretin verursachte kardiale Amyloidose ist eine seltene, aber schwere Kardiomyopathie, die durch eine anomale Ablagerung von fehlgefalteten Transthyretin-Proteinen (TTR) im Myokard verursacht wird. Unbehandelt ist die Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) durch eine fortschreitende Verschlechterung der Herzinsuffizienz gekennzeichnet, mit einer mittleren Überlebenszeit von weniger als 4 Jahren. Derzeit zugelassene TTR-spezifische Therapien blockieren entweder die Bildung des mutierten TTR-Proteins durch mRNA-Silencing (Vutrisiran) oder stabilisieren das TTR-Tetramer, um fehlgefaltete Transthyretin-Proteine zu verhindern (Tafamidis). Acoramidis, ein TTR-Stabilisator der nächsten Generation, wurde kürzlich aufgrund seines Erfolgs in der ATTRibute-CM-Studie für die Behandlung von ATTR-CM zugelassen. Die aktuelle Pharmapipeline umfasst vielversprechende neue Behandlungsansätze für ATTR-CM. Die am weitesten fortgeschrittenen klinischen Projekte werden näher erläutert.